Zmizí inovativní léky z českého zdravotnictví?

amreview.cz | 10. 11. 2017

Ministerstvo připravilo novelu vyhlášky, v níž zásadně zpřísňuje podmínky pro VILP, které získávají dočasnou úhradu ze zdravotního pojištění

Většina aktérů na zdravotnickém trhu by přivítala, kdyby pravidla pro získání statusu vysoce inovativních léčivých přípravků (VILP) doznala změn a stala se jednoznačnějšími. Poslední počin ministerstva zdravotnictví – tedy návrh novely dané vyhlášky – však vyvolal u mnoha z nich řádné zděšení.

„Navrhovanou novelizací vyhlášky č. 376/2011 Sb. by mělo dojít k několika různým změnám, z nichž nejvýznamnější je úprava v oblasti pravidel pro přiznání statusu VILP. Hlavním záměrem změn je zpřesnit některá do jisté míry neurčitá kritéria pro přiznání statusu VILP," vysvětluje mluvčí MZ Štěpánka Čechová.

Zástupci farmaceutických firem si současný stav, kdy dostupnost inovativních léků v systému komplikují nejasné normy, uvědomují. „Rádi bychom ale vyjádřili své obavy z navrhovaných úprav, které mohou ve výsledku zvýšit napětí a ještě zhoršit stávající situaci. Z navrhované novely není zcela jasné, jakého cíle má být dosaženo. Sníží však dostupnost léčivých přípravků," uvádějí představitelé Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) v připomínkách k navrhované novele.

Obavy z předkládaných paragrafů vyjadřují i zástupci pacientů. Zejména pacientské organizace, jež sdružují nemocné se vzácnými chorobami, se obávají, že pro ně nebude k dispozici žádná účinná léčba. Odborníci také většinou kritizují nepřipravenost návrhu. „Novela prováděcí vyhlášky přináší zásadní změnu v oblasti posuzování vstupu vysoce inovativních léků, jimž je pak stanovena úhrada z veřejného zdravotního pojištění. Je zřejmé, že pokud návrh bude přijat, zásadně se tak zpřísní kritéria pro stanovení úhrady v takovém rozsahu, že celá řada inovací se k českým pacientům nedostane. Je tedy překvapivé, že tak zásadní změnu ministerstvo navrhuje bez širší odborné diskuse a naprosto bez koncepčních hlubších úvah o tom, jaké by vlastně mělo být postavení inovací v systému," zdůrazňuje advokát Filip Vrubel ze společnosti Ambruz & Dark Deloitte Legal.

Nepřesvědčivé drahé léky

V září 2017 byla v časopise British Medical Journal publikována studie, která systematicky zhodnotila onkologické léčivé přípravky schválené Evropskou lékovou agenturou (EMA) v letech 2009‒2013. Ukázala, že většina z nich vstoupila na trh bez důkazů o benefitu na přežití pacientů nebo zlepšení kvality jejich života.

Výsledky v číslech:

Od roku 2009 do roku 2013 EMA schválila 48 onkologických léků pro 68 indikací.
Osm indikací (12 %) bylo schváleno na základě studií pouze s jedním ramenem.
V době schválení bylo signifikantní prodloužení přežití potvrzeno u 24 z 68 indikací (35 %).
Časová křivka benefitu pro celkové přežití se pohybovala od 1,0 do 5,8 měsíce (medián 2,7 měsíce).
V době registrace bylo potvrzeno zlepšení kvality života u sedmi z 68 indikací (10 %).
U 44 indikací, u nichž nebyly v době registrace důkazy o prodloužení přežití, bylo v následujícím období postmarketingového sledování potvrzeno prodloužení přežití u tří (7 %) a přínos pro kvalitu života byl doložen u pěti (11 %).
Z 68 onkologických indikací schválených EMA (medián sledování 5,4 roku) bylo jen u 35 (51 %) prokázáno signifikantní prodloužení života nebo zlepšení kvality života.
U 23 indikací spojených s prodloužením přežití (dle skóre ESMO-MCBS) byla klinická významnost shledána u méně než poloviny (11/23, 48 %).

Britská studie v centru zájmu

Připomeňme, že status VILP slouží zejména k tomu, že zcela nové a podle obecného předpokladu také velmi pokrokové přípravky, často v diagnózách, kde dosud účinná terapie neexistovala, získají dočasnou úhradu od zdravotních pojišťoven dříve, než se podaří shromáždit data k tomu, aby mohly prokázat nesporný klinický přínos a svou nákladovou efektivitu. Jenže právě tyto parametry, resp. jejich nepřesvědčivost, jsou v některých případech trnem v oku plátcům, regulátorům, zástupcům státu a někdy i lékařům.

„Myslím si, že institut VILP by měl být v České republice zrušen. Pokud je léčivý přípravek účinný, měl by mít stanovenou trvalou úhradu. Dočasná úhrada mi smysl nedává," řekla redakci AM Review doc. MUDr. Jana Prausová, Ph.D., MBA, přednostka Onkologické kliniky 2. LF UK a FN v Motole, Praha, svůj osobní názor na institut VILP.

Jak upřesňuje mluvčí Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL) Lucie Přinesdomová, v režimu dočasné úhrady je nyní hrazeno devět léčivých přípravků v celkové hodnotě úhrad zhruba 400 milionů korun za rok. „Z toho je sedm léčivých přípravků určeno k léčbě nádorových onemocnění, v celkové hodnotě úhrad zhruba 340 milionů za rok. Jedná se o vynaložené náklady plátců zdravotní péče," doplňuje.

Celkově ale zdravotní pojišťovny za léky moderní terapie letos vydají částku přesahující 15,5 miliardy korun. Zejména v onkologii se přitom do úhrad, a to není řeč jen o České republice, dostávají léky, jejichž přínos je často velmi sporný, jak prokazuje britská studie, na niž se odvolává i MZ (viz Nepřesvědčivé drahé léky).

„Podle nám dostupných informací řada zejména onkologických léků na trhu nemá prokazatelný dopad na přežití pacientů nebo na zlepšení kvality jejich života ve srovnání se stávající léčbou," říká mluvčí ministerstva. Vysoce inovativní léčivé přípravky mají podle jejích slov oproti ostatním léčivým přípravkům při vstupu do systému úhrad výhodu, že nemusejí dokládat dostatek dat o výsledcích léčby v klinické praxi (např. účinnost, bezpečnost) nebo dat o nákladové efektivitě. V režimu dočasné úhrady se VILP v podstatě až po dobu tří let testuje v podmínkách české klinické praxe po stránce medicínské a ekonomické. „VILP by měl být skutečně výjimečný inovativní léčivý přípravek, který nemá na trhu obdoby. Pokud má léčivý přípravek na trhu podobně účinnou alternativu, není to VILP," zdůrazňuje Čechová.

Nová pravidla – husté síto

Nově bude muset lék, který chce získat status VILP, prokázat (pokud ministerský návrh nedozná změn):

a) že jako jediný oproti jiné méně účinné léčbě snižuje podíl počtu pacientů ukončujících léčbu z důvodu nežádoucích účinků nejméně o 40 procent, nebo
b) že jako jediný oproti jiné méně účinné léčbě prodlužuje celkovou dobu přežití o více než dva roky, nebo
c) že jako jediný oproti jiné méně účinné léčbě prodlužuje předpokládanou dobu přežití nejméně o 50 procent (minimálně však šest měsíců) v případě předpokladu přežití kratšího než dva roky, nebo
d) že jím léčené vysoce závažné onemocnění dosud nebylo ovlivnitelné jiným přípravkem.

Přestože zástupci farmaceutických firem i další odborníci odhadují, že sítem poté propadne až 90 procent inovativních léků a že se minimálně ještě více zbrzdí vstup novinek na český trh, resort uklidňuje, že pro pacienty se vzácnými onemocněními by neměla být omezena dostupnost hrazené zdravotní péče. „Úpravou pravidel pro přiznání statutu VILP má být docíleno toho, že testování v podmínkách tuzemské klinické praxe bude omezeno jen na případy, kdy je použití daného přípravku unikátní v tom, že daný přípravek nemá alternativu v jiném přípravku anebo oproti jiným možnostem léčby představuje zásadní zlepšení," zní stanovisko MZ.

Co je k problematice již známo?

Klinické studie designované pro získání registrace léčivého přípravku často hodnotí surogátní kritéria, která ne vždy spolehlivě predikují klinicky významné parametry, jako je např. přežití pacienta nebo kvalita jeho života.

Poslední přehledy z USA ukazují, že jen malá část onkologických léků schválených FDA zlepšuje přežití nebo kvalitu života.

Dodává, že léky, jimž nebude přiznán status VILP, budou moci získat úhradu standardním postupem jako běžné neinovativní léčivé přípravky. Úhrady těchto přípravků se pak přiblíží úhradám jejich alternativ, kdy však oproti těmto alternativám budou moci získat tzv. bonifikaci úhrady. Pacienti mají zase díky navrhovaným opatřením získat vyšší jistotu o účinnosti a bezpečnosti léčiva.

Zároveň se mají šetřit výdaje veřejného zdravotního pojištění. Podle autorů novely náklady na vysoce inovativní léčivé přípravky neustále rostou: v roce 2015 byly téměř dvojnásobně vyšší než v roce 2009. „Z dostupných údajů shromážděných pojišťovnami, coby subjekty s podrobným a aktuálním přehledem o výdajích na hrazené služby, vyplývá, že výdaje z prostředků veřejného zdravotního pojištění na vysoce inovativní léčivé přípravky se v uplynulých letech zvýšily v řádech několika miliard korun a i nadále nezadržitelně rostou. Důvodem nárůstu nákladů je zejména příchod nových vysoce inovativních léčivých přípravků na trh, ale také rozšiřování indikací, ve kterých je možné použít ty vysoce inovativní léčivé přípravky, které už na trhu jsou," vysvětluje se v důvodové zprávě k nové legislativě.

Ministerská zpráva RIA přínos novelizace rovněž spočítala. Upozorňuje, že pozitivní dopad na rozpočet veřejného zdravotního pojištění lze obtížně vyčíslit, protože zdravotní pojišťovny s farmaceutickými dodavateli sjednávají individuální cenové nebo risk-sharingové dohody. Úsporu vztaženou k nákladům za první tři kvartály roku 2016 (pokud by bylo aplikováno nové hodnocení) odhadla v maximalistické variantě až na 1,75 miliardy korun. Nicméně autoři doplňují, že skutečný přínos bude zřejmě nižší.

Co nového přinesla studie publikovaná v BMJ?

Zjistila, že většina nových onkologických léků schválených EMA v období 2009‒2013 přichází na trh s nedostatečnými důkazy o tom, jak zlepšují délku a kvalitu života nemocných.

Při vstupu na trh (a tedy do klinické praxe) prokazují onkologické léky v randomizovaných studiích jen v menšině případů benefity v souvislosti s celkovým přežitím nebo kvalitou života.

A pokud je pozitivní vliv na přežití ve srovnání s dosavadní dostupnou léčbou prokázán, není vždy klinicky významný.

Status VILP však nyní představuje jediný speciální zákonný režim, jímž může do veřejného zdravotního pojištění vstoupit originální inovativní lék, u nějž není dostatek údajů o nákladové efektivitě anebo u něhož je jasné, že poměr přínosů a nákladů by byl nejprve nepříznivý, ale jen dokud na něj nedopadne eroze cen v důsledku konkurence.

Jak se obávají kritici, novela vyhlášky natolik zpřísňuje podmínky pro VILP, že celá řada léčiv, které status VILP obdržely dosud, by ho již v budoucnu neměla šanci získat, a využít tak režim dočasné úhrady. Standardní trvalou úhradu však kvůli podmínce prokázat nákladovou efektivitu dostanou jen stěží. „Za stávajících podmínek řízení stanovení cen a úhrad téměř není možné prokázat nákladovou efektivitu u léků proti vzácným a jiným závažným nemocím. Tyto léky jsou mnohdy život zachraňující anebo umožňují žít kvalitní a plnohodnotný život člověku, jenž bez léčby bude invalidizován," popisují představitelé AIFP.

Nastavení přísných pravidel by tedy mohlo jak farmaceutický průmysl, tak i poskytovatele a pacienty přimět k vyššímu tlaku na získání mimořádné úhrady na § 16 zákona 48. Tato nestandardní cesta bude totiž jedinou možností, jak celou řadu účinných léčiv poskytnout pacientům, kteří by z farmakoterapie profitovali. To však vyvolá ještě větší rozpor mezi dodavateli léčiv a zdravotními pojišťovnami, jimž se využívání § 16 vůbec nelíbí.

Navrhované změny nejsou podle kritiků dostatečně zdůvodněné a jejich dopady nejsou transparentně analyzovány a probrány s odbornou veřejností. Vyzývají proto MZ, potažmo SÚKL, aby zahájily širší odbornou diskusi o přínosu inovací, jejich postavení v klinické praxi a o tom, jak nastavit nová pravidla pro jejich vstup do českého systému veřejného zdravotního pojištění.

„Domníváme se, že příprava takovéto změny by měla být diskutována již od počátku za účasti zástupců všech dotčených subjektů. Asociace inovativního farmaceutického průmyslu je připravena diskutovat formáty řešení, které se osvědčily v jiných evropských státech (Rakousko, Velká Británie)," píše AIFP ve svých připomínkách. Navrhuje vznik pracovní skupiny složené ze zástupců ministerstva, Státního ústavu pro kontrolu léčiv, plátců, odborníků a zástupců pacientských organizací a průmyslu. Výsledkem práce této skupiny by měla být definice cílového stavu akceptovatelného jak pro plátce, tak pro uživatele systému (odborníci ve zdravotnictví, pacienti).

Celý článek zde.