Budou letos léky pro vzácná onemocnění dostupnější?
Léčivé přípravky na vzácná onemocnění jsou vysoce inovativní, nákladné léky pro úzké skupiny pacientů. Každoročně jich jsou ve vývoji desítky, jejich dostupnost je však pro české pacienty komplikovaná a mnohdy omezená. Díky aktuálně projednávané vládní novele zákona o veřejném zdravotním pojištění se k nim dostanou transparentní cestou, snáze a především dříve. Nově navíc přinese zapojení lékařů a pacientů do procesu schvalování léčiv, které je ve střední a východní Evropě zcela unikátní.
560 nových léčivých přípravků ve vývoji. To však nestačí.
„Ve výzkumu a vývoji přípravků pro léčbu pacientů se vzácnými onemocněními jsme zaznamenali obrovský pokrok. V posledních 40 letech bylo americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv, FDA, schváleno 770 léčiv pro vzácná onemocnění. Ve vývoji je dnes přes 560 dalších přípravků, především v oblasti léčby rakoviny, genetických a neurologických poruch, infekčních a autoimunitních onemocnění,“ vysvětluje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel AIFP.
Co jsou vzácná onemocnění?
Vzácné onemocnění je takové, které postihuje pouze jednoho člověka ze 2 tisíc. V Evropě je těmito nemocemi postiženo více než 30 milionů lidí, polovina z nich jsou děti. Do skupiny vzácných onemocnění patří více než 7 000 různých, často život ohrožujících, geneticky podmíněných nemocí. U většiny z nich zatím bohužel léčba není dostupná, u jiných vývoj léčiv značně pokročil.
To však nestačí. Výzkum a vývoj léčiva je „jen“ prvním krokem na cestě léku k pacientům. Následuje proces registrace léčiva u mezinárodních autorit a v českém prostředí. Zde však narážíme na komplikace – léčiva mnohdy nejsou (včas) pro pacienty dostupná. „Nedostupnost inovativní léčby je například pro pacienty s cystickou fibrózou i jejich rodiny velmi frustrující. U dospělých pacientů je to opravdu otázka života a smrti – pacient, který je již v pokročilé fázi onemocnění, ví, že existuje léčba, která by mu pomohla. On se k ní však nemůže dostat. Pacienti se tak zbytečně dostávají na čekací listinu pro transplantaci plic, nebo se jí také vůbec nemusí dožít,“ vysvětluje závažnost situace Mgr. Simona Zábranská, ředitelka Klubu nemocných cystickou fibrózou.
Dnešní situace? Obrovská nejistota pro pacienty
„V České republice chybí legislativní ukotvení léčiv pro vzácná onemocnění. Pacienti se k nim často dostávají komplikovanou cestou na základě individuální žádosti pacienta, resp. jeho ošetřujícího lékaře na zdravotní pojišťovně,“ vysvětluje Jakub Dvořáček.
Proces posouzení žádosti nemá jednotná pravidla. Posuzování probíhá v gesci revizních lékařů pojišťoven, což může trvat měsíc i déle. V některých případech navíc probíhá schvalování opakovaně, na což upozorňuje Michaela Linková, pacientka se systémovou sklerodermií: „Za stresující považuji fakt, že se moje léčba musí každých 6 měsíců schvalovat revizním lékařem. Neumím si představit, že bych kvůli neschválené léčbě opět zažila selhání ledvin a další komplikace, kterými jsem si již dříve prošla.“ Pacient dnes jednoduše nemá jistotu, že se k potřebnému léku dostane, ani zda mu bude léčba poskytována tak dlouho, jak bude třeba.
Na obtíže upozorňují také odborníci. „Problém spočívá v omezené možnosti uplatňovat indikaci moderních způsobů léčby dle nejnovějších poznatků, evidenci o účinnosti a doporučení mezinárodních odborných společností vzhledem k limitacím daným registrací jednotlivých léčebných přípravků a zejména podmínkami jejich úhrady,“ vysvětluje doc. MUDr. Michal Tomčík, Ph.D. z Revmatologické kliniky 1. LF UK. Proto je nezbytně nutné novelizovat stávající legislativu.
Jak se dnes léky dostávají k pacientům?
Vzhledem k malému počtu pacientů je nutné, aby přípravky k léčbě vzácných onemocnění vstupovaly do systému úhrad ze zdravotního pojištění s jinými podmínkami. Aktuálně mohou získat úhradu víceméně jen dvěma způsoby. Mohou se pokusit získat statut tzv. vysoce inovativního léčivého přípravku, který umožňuje dočasnou úhradu. Alternativně musí pacient či lékař využít § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění a domáhat se hrazení léčiva jako jediného možného způsobu terapie. Z nástroje pro zajištění terapie ve zcela výjimečných a specifických případech se z paragrafu 16 dnes stala cesta, jak pacientovi zajistit dostupnou léčbu.
První ve střední a východní Evropě: novela přinese rychlejší dostupnost léčiv, ale také zapojení lékařů a pacientů
Včasná dostupnost léků i udržitelnost systému
Novela dále ustanovuje nový poradní orgán při Ministerstvu zdravotnictví ČR, tzv. Ministerskou komisi, ve které zasednou zástupci ministerstva a pojišťoven společně s odborníky a pacienty. Což je v prostoru střední a východní Evropy naprosto revoluční myšlenka. Na základě jejího doporučení vydá ministr závazné stanovisko.
„Pokud bude léčivo schváleno a zařazeno do systému úhrad ze zdravotního pojištění, mají pacienti vyhráno. Lék bude pro ně dostupný bez zbytečného odkladu tak dlouho, dokud bude potřeba,“ vysvětluje závěrem Jakub Dvořáček. Zároveň bude díky sdílení nákladů mezi farmaceutickými společnostmi a zdravotními pojišťovnami (např. formou performance based smluv[1]) zajištěna dlouhodobá udržitelnost financování zdravotnického systému.
[1] Risk-sharignové smlouvy jsou založeny na sdílení nákladů a rizik. V případě performance based smluv dochází k úhradě léčivého přípravku pojišťovnou pouze tehdy, je-li léčba účinná a úspěšná.
