Představujeme terapii budoucnosti: CAR T buněčná terapie

V Praze 10. 11. 2021

Medicínský pokrok, úroveň vědeckého poznání i vývoj nových terapií a léčiv jdou velmi rychle kupředu. „Mnohé nové možnosti zcela mění dosavadní způsob léčby i jejího podání. Příkladem jsou tzv. CAR T [1] buněčné terapie prozatím určené pro pacienty s některými nádorovými nemocemi krve. Jedná se o svého druhu ‚živé léky‘ připravované v několika málo laboratořích světa z vlastních upravených buněk pacienta,“ vysvětluje Mgr. Jakub Dvořáček, LL.M., MHA, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP). První přípravky tohoto nového typu jsou již českým pacientům v certifikovaných lékařských centrech dostupné. Desítky dalších jsou ve vývoji, zkoumá se zejména rozšíření jejich léčebných možností na další onkologická onemocnění, vč. solidních nádorů [2].

Měníme léčbu od základů

Většina dnešní léčby je postavená na středně nebo dlouhodobém podávání léčiv, která jsou stejná pro všechny pacienty s obdobnou diagnózou. CAR T buněčná terapie je jiná. Tyto přípravky se podávají pouze jednorázově a připravují se každému pacientovi na míru z jeho vlastních upravených bílých krvinek (tzv. T-lymfocytů). Takto připravené léky dokáží cíleně identifikovat specifické nádorové buňky pacienta a následně je zničit.

„Terapie je cílenou léčbou ze skupiny imunoterapie, tzn. využívá protinádorový efekt vlastního imunitního systému pacienta. Je převratná v tom, že lze v in vitro podmínkách neboli ‚ve zkumavce‘ změnit bílé krvinky pacienta a naučit je rozpoznávat jakoukoliv nádorovou buňku, která má specifické povrchové znaky,“ upřesňuje doc. MUDr. Lucie Šrámková, Ph.D., přednostka Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. LF UK a FN Motol.

Každému pacientovi na míru

Přípravky CAR T buněčné terapie si nelze jednoduše vyzvednout z lékárny, výroba každého jednoho léku trvá několik týdnů. Celý proces začíná odběrem krve pacienta a oddělením bílých krvinek. Ty se následně odešlou[3] do jedné z mála výrobních laboratoří na světě, která se věnuje jejich specifické úpravě.

Do buněk je v laboratoři vpravena genetická informace pro tvorbu tzv. chimérického antigenního receptoru, který dokáže rozpoznat a zničit nádorové buňky. Laboratorně připravený lék se následně zmrazený dopraví zpět do nemocnice a po předchozí přípravě pacienta se mu vrací pomocí nitrožilní infuze.

Využití CAR T buněčné terapie

Prozatím je CAR T buněčná terapie určená pro pacienty s některými nádorovými nemocemi krve (některé typy lymfomů a leukémií), u kterých selhala klasická léčba. „Nejdále je využití CAR T terapie v léčbě nádorových onemocnění krve, ale ve vývoji je léčba i pro řadu jiných onemocnění. V hematoonkologii představuje CAR T terapie již reálnou šanci, jak vyléčit některé dříve nevyléčitelné pacienty,“ uvádí doc. Šrámková.

Podání pouze v certifikovaných centrech

Podání CAR T buněčné terapie je vysoce specializovanou činností, kterou mohou poskytnout jen léčebná centra k tomuto úkonu oprávněná (certifikovaná). Tento typ terapie se v České republice podává u dětí pouze ve FN Motol, u dospělých pacientů na 5 dalších pracovištích (FN Brno, FN Hradec Králové, VFN Praha, FN Plzeň a ÚHKT). „Na našem pracovišti připravujeme dětské pacienty k odběru vlastních T-lymfocytů, podáváme CAR T terapii a zajišťujeme veškerou podpůrnou léčbu a další sledování těchto pacientů,“ doplňuje doc. Šrámková.

Účinky a limity léčby

Účinek léčiv tohoto typu se různí. „Mnoho pacientů po podání CAR T buněčné terapie žije bez projevů nádorového onemocnění řadu let. U jiných vydrží léčebný efekt kratší dobu. Vždy se však jedná o pacienty, u kterých dostatečně nefungovala klasická léčba,“ vysvětluje Jakub Dvořáček. Na údaje o celkové délce účinnosti si však vzhledem k inovativnosti léčby budeme muset ještě počat.

„Oproti standardním postupům v hematoonkologii, jako jsou chemoterapie a transplantace kostní dřeně, víme o CAR T terapii zatím mnohem méně. Zůstává řada otázek, například pro které pacienty je tento léčebný postup optimální či proč u některých pacientů nefunguje. Významným limitem je i vysoká cena léčby,“ říká doc. Šrámková.

Je léčba v ČR pacientům hrazená?

Na základě společného stanoviska Všeobecné zdravotní pojišťovny a České lékařské společnosti Jana Evangelisty Purkyně je v indikovaných případech hrazena z prostředků veřejného zdravotního pojištění.

Vzhledem k novému pojetí léčebné terapie i výzvám, které představují úhradové limitace zdravotnického rozpočtu, navrhuje inovativní farmaceutický průmysl nové metody platby za moderní léčbu založené například na úhradě na základě úspěchů léčby (tzv. outcomes-based payments) nebo rozložení úhrady v čase (tzv. staggered payments). „Jejich cílem je zajistit včasný přístup pacientů k novým terapeutickým možnostem,“ vysvětluje závěrem Mgr. Dvořáček.

Ke stažení

Zdroje

[1] CAR T je zkratka anglického termínu Chimeric Antigen Receptor cells. T značí T-lymfocyty, které se v krvi běžně vyskytují. Zkratka popisuje, že jde o lymfocyty s uměle vloženými receptory.
[2] Solidní nádor je termín, který se používá pro nádor vytvořený zmnožením zhoubných buněk. Tento nádor vytváří kus solidní (pevné) hmoty.
[3] Buňky se zasílají zmražené v tekutém dusíku, nebo při standardní teplotě.