Četl jsem a souhlasím

Provozovatelem těchto internetových stránek je AIFP, která coby správce osobních údajů na webu používá cookies v zájmu zvýšení uživatelského komfortu, za účelem analýzy návštěvnosti a přesnějšího doručování relevantního obsahu návštěvníkům. Více informací naleznete zde.

Vzácná onemocnění

NoImg

Nová naděje pro pacienty se vzácnými chorobami. Novela, která usnadní dostupnost léčiv, zamíří do druhého čtení v Poslanecké sněmovně
V České republice žije více než 500 tisíc pacientů, kteří se potýkají s některým ze sedmi tisíc vzácných onemocnění. K jejich léčbě se využívají vysoce inovativní, nákladné léky (tzv. orphan drugs), které bývají často dostupné jen velmi komplikovaně. Chybí totiž legislativní ukotvení léčiv pro vzácná onemocnění, která ze své podstaty nemohou využít standardní možnosti vstupu do systému…
Cystická fibróza: nová naděje pro „slané děti“
Cystická fibróza je vzácným geneticky podmíněným onemocněním, které se vyskytuje u jednoho z 4 500 narozených českých dětí. Léky cílené na příčinu onemocnění, tedy na gen pro funkci chloridového kanálu, jsou již k dispozici, ale čeští pacienti se k nim (zatím) nemohou dostat. Dnes narození pacienti, kteří jsou léčeni dostupnými metodami, mají naději přežít 40 let. Moderní genová terapie by…
Systémová sklerodermie: od postižení cév k selhání ledvin
Systémová sklerodermie patří mezi nevyléčitelná onemocnění, které postihuje 3–8x častěji ženy. Počet nemocných činí celosvětově zhruba 2,5 milionu lidí, většinou žen ve věku 25–55 let. Časná diagnostika je přitom zásadní, stejně tak i aktivní přístup pacienta k léčbě nemoci. Inovativní léčba může vrátit pacienty do života. Čeští pacienti však zatím stále čekají na rychlejší a jednodušší…
Budou letos léky pro vzácná onemocnění dostupnější?
Léčivé přípravky na vzácná onemocnění jsou vysoce inovativní, nákladné léky pro úzké skupiny pacientů. Každoročně jich jsou ve vývoji desítky, jejich dostupnost je však pro české pacienty komplikovaná a mnohdy omezená. Díky aktuálně projednávané vládní novele zákona o veřejném zdravotním pojištění se k nim dostanou transparentní cestou, snáze a především dříve. Nově navíc přinese zapojení…
Na léky proti vzácným nemocem čeští pacienti dlouho čekají
Vzácná onemocnění. Známé jich asi 7000, ale víme o nich pořád docela málo. Pacienti čelí řadě překážek, které nemocní s běžnými chorobami neznají. Ani lékaři, kteří se na jejich léčbu specializují, nemají snadnou práci. Totéž platí o výzkumnících, kteří vyvíjejí léky proti vzácným nemocem – takzvané „sirotčí léky“ neboli „orphany“ (anglicky „orphan drugs“).
Ve vývoji je 450 nových léků pro pacienty se vzácným onemocněním
30 milionů Evropanů trpí některým ze 7 000 vzácných onemocnění, která jsou obtížně léčitelná. Za posledních 10 let ale došlo k obrovskému pokroku. Vědci vyvinuli 230 nových léků, jež pacientům umožňují kvalitnější a delší život. I přes tato vysoká čísla ale zůstává dostupná léčba jen na 5 % vzácných onemocnění. Podle Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) je aktuálně ve…