Každý nový lék prochází několika etapami vývoje. V předklinickém testování se zjišťují nežádoucí účinky a vhodnost potenciálního léku pro testy na lidech. Kromě případné toxicity a závažných negativních vedlejších vlivů, se v předklinické fázi testuje i vhodné dávkování léku.
Pokud je předklinické testování úspěšné, nastupuje lék do samotného klinického hodnocení. Ve fázi I je nová látka testována na několika desítkách, většinou zdravých, dobrovolníků. Zjišťuje se bezpečnost a nežádoucí účinky léku, jeho vliv na orgány člověka a toleranční dávky. Ve fázi II. se zkoumá účinnost nového léku, vhodné dávkování pro léčbu nemoci a tolerance nemocného organismu.
Fáze III klinického testování zkoumá na vzorku několika tisíc lidí dlouhodobý účinek užívání léku, prověřují se výsledky předchozích testů a odhalují případné nežádoucí účinky. Studie probíhají často mezinárodně, aby mohla být látka zkoumána v co nejkratší době na co největším počtu vhodných pacientů.
Projde-li nový lék úspěšně všemi fázemi klinického hodnocení, lze jej předložit k registraci registrační autoritou. V USA je lék schvalován Americkým úřadem pro kontrolu potravin a léků (FDA), na evropské úrovni potom Evropská léková agentura (EMA), v České republice je za registrace léčiv zodpovědný Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). Agentury schválí a zaregistrují pouze ty léky, které jsou bezpečné pro pacienty, a jejich účinek je nesporně prokázán. Ve chvíli, kdy je lék řádně registrován, může být výrobcem uveden na trh a pacienti jej mohou začít užívat.
Uvedením léku na trh však jeho sledování nekončí. Protože je pro lékaře i výrobce léčiv nejdůležitější bezpečnost a zdraví pacientů, ve fázi IV jsou sbírány informace o dlouhodobých účincích léku ze statistik lékařů, interakci s jinými látkami a probíhá také testování na speciálních skupinách pacientů (např. těhotné ženy, senioři).
Přínosy klinických studií realizovaných pod hlavičkou členských společností AIFP v období 2007–2011 zjišťovala studie poradenské společnosti Ernst & Young v roce 2011.