I agree

This website is operated by the AIFP that as a personal data controller that uses cookies in order to improve user comfort, to analyze the visit rate and to deliver relevant content to visitors more accurately. For more information, click here

Ve vývoji je 450 nových léků pro pacienty se vzácným onemocněním

NoImg

30 milionů Evropanů trpí některým ze 7 000 vzácných onemocnění, která jsou obtížně léčitelná. Za posledních 10 let ale došlo k obrovskému pokroku. Vědci vyvinuli 230 nových léků, jež pacientům umožňují kvalitnější a delší život. I přes tato vysoká čísla ale zůstává dostupná léčba jen na 5 % vzácných onemocnění. Podle Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP) je aktuálně ve vývoji 450 léků, které znamenají novou naději pro pacienty i jejich rodiny.

Za vzácné onemocnění se považuje takové, kterým trpí 5 z 10 tisíc obyvatel. V Evropě v některé z forem postihuje zhruba 6-8 % populace, v České republice se pak počet pacientů odhaduje na 20 tisíc. Až tři čtvrtiny pacientů jsou děti, většina vzácných onemocnění je totiž vrozená a projeví se do deseti let věku. Přes usilovné snahy současné medicíny je jejich naděje na vyléčení malá, na 95 % vzácných onemocnění neexistuje účinná léčba.

Příčině nemocí stále nerozumíme

Vzácná onemocnění představují obrovskou výzvu pro medicínu. Víme, že existuje asi 7 tisíc druhů a u velké části z nich stále nerozumíme tomu, jak vznikají, ani jak postupují. Proto je obtížnější najít takovou účinnou látku, která by s nemocí dokázala bojovat,“ vysvětluje Jakub Dvořáček, výkonný ředitel AIFP a pokračuje: „Žádný lék se navíc neobejde bez klinického testování, které je v tomto případě komplikované. Je těžké najít tak početný vzorek pacientů, abychom došli k přesvědčivým statistickým výsledkům. Z celkového počtu 300 klinických studií, které probíhají v České republice je přibližně 60 zaměřeno na léčbu vzácných onemocnění.“

Včasná diagnostika je prioritou

I přesto se v posledních 10 letech podařilo dosáhnout značných úspěchů. „Díky inovacím v léčbě dnes dokážeme působit přímo na geny, které nemoc způsobují,“ upřesňuje Jakub Dvořáček.

Obrovským zlepšením v dostupnosti léčby i v péči je včasná diagnostika onemocnění. Pacient navštíví v průměru 7 lékařů před stanovením diagnózy a průměrná doba stanovení diagnózy od prvních symptomů je 5 let. Snižuje se tak kvalita života pacientů, zhoršuje se jejich zdravotní stav, často dostávají nesprávnou medikaci. To vše zvyšuje zátěž i na cely zdravotní systém.

Tisková zpráva

Tisková zpráva ke stažení zde.

Prezentace